RNA-Base疗法，RNAi通过沉默或关闭基因来起作用。90年代首次在植物中发现RNAi，并称为“基因沉默”，2001年有研究表明哺乳动物细胞也有类似的机制。RNAi技术中主要涉及到两种RNA：小干扰RNA（siRNA）以及micro RNA（miRNA）。

siRNA又称短干扰RNA或沉默RNA，可触发信使RNA降解，细胞中只需少量的siRNA即可有效沉默基因的表达。siRNA是由Dicer酶切割双链RNA形成，这些RNA通常由显微注射法或转染剂注入细胞内。目前许多公司提供siRNA递送试剂来简化该过程。miRNA是一种特定的非编码RNA，总长度为19-25个核苷酸。miRNA通过充当靶mRNA的RNA沉默複合体导链来抑制靶基因的翻译。当siRNA沉默需要精确的匹配目标时，miRNA可通过不完美的硷基配对来发挥作用。

目前有700个药物研发项目运用DNA及RNA疗法，但大多数（约430个）项目仍处于早期阶段（临床前），这些项目中有35%针对肿瘤。在全球範围内，大约有160家公司以及65所大学正在发展RNA-Base疗法。目前有12个mRNA疫苗正在研发中，其中7个由CureVac公司研发。根据目前的市场趋势，RNA疗法市场似乎比DNA疗法更有前途。

RNA-Base疗法商业化的重大挑战是毒性以及药物的输送问题。理想的药物输送主要包括以下几个特性：生物相容性、避免核酸酶的影响、控制分布（药物的持久性及作用位置）、充满活性以及安全等。